Почему укол для лечения СМА стоит 230 млн рублей? Объяснение
Столько детей с этим диагнозом 😭😭объясните пожалуйста почему этот укол стоит 230 млн что в нем такого что он так стоит 😭, неужели не могут снизить цену . Столько деток больных
Комментарии
Ну нам не понять .. везде есть свой смысл и причины
Почему так дорого:
Это генная терапия
Препарат один раз вводится и доставляет рабочую копию гена SMN1, которого у ребёнка нет. То есть он лечит причину болезни, а не симптомы.
Одноразовое лечение
Это не курс, а один укол на всю жизнь. После него ребёнок может развиваться почти нормально.
Редкое заболевание
СМА — орфанное (очень редкое) заболевание →
мало пациентов → огромные затраты на разработку распределяются на очень малое число людей.
Колоссальные расходы на разработку
Генная терапия — это:
годы исследований
сложнейшее производство
индивидуальный контроль качества
Всё это стоит сотни миллионов долларов.
Производство крайне сложное
Препарат создаётся с использованием вирусных векторов (AAV), их трудно и дорого производить в нужном качестве.
Если кратко:
230 млн — это цена за “исправление гена” и фактически спасение жизни одним уколом.
Представляю как счастлива мама ребенка сейчас 🥹