Дети получают новый препарат от СМА

Немного прекрасных новостей в ленту!

Первые дети получили российский препарат от спинальной мышечной атрофии

Министр здравоохранения России Михаил Мурашко на заседании президиума Совета законодателей заявил, что дети со спинальной мышечной атрофией (СМА) начали получать инъекции российского препарата. Новое лекарство ANB-004 — оригинальную разработку компании BIOCAD — уже ввели двум пациентам. Принять участие в исследовании могут дети из Российской Федерации и других стран, соответствующие критериям включения, сообщает сайт наука.рф со ссылкой на пресс-службу компании.

ANB-004, и импортная «Золгенсма» (самый дорогой препарат для лечения СМА: стоимость одной дозы превышает 2 млн долларов) являются генетической терапией на основе AAV со схожим механизмом действия. Он заключается в восстановлении экспрессии SMN1 в различных тканях организма, в том числе и в моторных нейронах, объяснили в BIOCAD.

«Однако, в то время как «Золгенсма» состоит из природного вирусного капсида и нативной версии гена SMN1, исследуемый препарат ANB-004 оптимизирован таким образом, чтобы обеспечить наилучшее соотношение эффективности и безопасности. В исследуемом препарате ANB-004 использован мощный универсальный промотор. Последовательность гена SMN1 была изменена, чтобы усилить его экспрессию, а также повысить эффективность сборки вирусных частиц. Система доставки терапевтической нуклеотидной последовательности SMN1 тоже подверглась улучшению, по сравнению с природным аденоассоциированным вирусом 9 серотипа (AAV9). При этом модифицированный вектор потенциально должен быть менее активен в тканях нецелевых органов: сердце, легких, печени и других, тем самым снижая вероятность возникновения побочных эффектов», — рассказали российские биотехнологи.

Взято из тг «Сделано в России»