Хорошие новости для малышей с СМА: компания «Рош» подала заявку на регистрацию в России препарата…

Хорошие новости для малышей с СМА: компания «Рош» подала заявку на регистрацию в России препарата рисдиплам для лечения спинальной мышечной атрофии

В случае одобрения рисдиплам станет первым пероральным препаратом для амбулаторного применения у пациентов со СМА.

Компания «Рош» сообщает о подаче в Министерство здравоохранения РФ заявки на регистрацию лекарственного препарата рисдиплам для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). В случае одобрения рисдиплам станет первым пероральным препаратом для амбулаторного применения у пациентов со СМА.

Спинальная мышечная атрофия — тяжелое наследственное заболевание, при котором вследствие мутации в гене выживаемости моторных нейронов (SMN1) происходит потеря нервных клеток в спинном мозге, контролирующих движение мышц. В зависимости от типа заболевания, физическая сила пациента и его способность ходить, двигаться, принимать пищу или дышать могут быть значительно снижены или полностью утрачены.

Рисдиплам — инновационный лекарственный препарат, выпускаемый в форме порошка для приготовления раствора для приема внутрь. Рисдиплам является модификатором сплайсинга гена SMN2, с которого синтезируется белок выживаемости двигательных моторных нейронов (SMN) у пациентов со СМА. Препарат увеличивает и поддерживает уровень белка SMN в организме.

В основу регистрационного досье положены данные клинического исследования FIREFISH с участием пациентов со СМА 1-го типа и клинического исследования SUNFISH с участием пациентов со СМА 2-го и 3-го типов.

https://www.vidal.ru/novosti/kompaniya-rosh-podala-zayavku-na-registratsiyu-v-rossii-preparata-risdiplam-dlya-lecheniya-spinalnoj-myshechnoj-atrofii-8786