Девочки, кто знает, объясните, пожалуйста.
Часто попадаются посты, где собирают деньги на укол для детей больных СМА, который, вроде, считается самым дорогим лекарством в мире.
В одном источнике пишут что 1 укол и ребёнок полностью здоров и полноценный.
В других пишут, что просто есть улучшение и колоть его надо далеко не 1 раз 🤔
Стало интересно где правда
Это разные препараты ,есть укол который стоит только 2-х миллионов и делают 1 раз
А есть препарат который надо колоть 10 раз
И ребёнок не будет здоров (Все зависит от «сохранности» навыков
Но самостоятельно дышать и сидеть уже победа для этих деток
Ну хорошо, после этого самого дорогого укола ребёнок будет здоров? Сам ходить, не будет искривление спины и других последствий этой болезни
зависит от «сохранности» навыков.
Чем больше навыков сохранено на момент укола ,тем лучше .Но полностью здоровым такой малыш не будет (Но учитывая ,что детки СМА живут до 2-х лет ,то жизнь в принципе уже победа !
Ой, там вроде разные уколы, смотря какая разновидность сма. Вроде те, что золгенсма, то там одного укола достаточно.
Прям полностью здоров не будет, я думаю, но это огромный толчёк для таких деток, просто на каждого ребёнка влияет по-разному, потому что случаи же все индивидуальны.
@__lina потому что такие уколы делает огромная компания, которая занимается исследованиями, новыми разработками. И чтобы создавать такие серьёзнве препараты нужны огромные деньги, а если уколы будут стоить дёшево, то они просто обанкротятмя и не смогут дальше создавать что-то новое, и эти уколы тоже перестанут производить.
@__lina долгие исследования, и потому что нельзя пустить такой препарат "в массовое использование " поэтому и такой дорогой.+ если все же находят такие деньги и покупают то зачем снижать цену?
Ни один укол не делает детей полностью полноценными.
Разные типы сма. С первым типом детки если получают укол до полугода будут максимум сидеть.
Нет исследований старше 15 лет, то есть что будет через 15 лет после введения- неизвестно
https://www.facebook.com/100012245598777/posts/1129322814152561/?d=n
Вот здесь почитайте
Как я поняла, то и за 2млн не будет исцеления. Просто чем раньше сделать укол, тем меньше будет этой болезнью разрушено. Оно как останавливает, но не лечит
Укол дает ребенку жизнь,но не исцеление! Я как раз сейчас волонтер, в одном из сборов. Немного разобралась в этом вопросе. Есть пожизненная терапия (Спинраза и Рисдиплам),они действуют только для поддержания, то есть просто не хуже. Препарат Золгенсма "чинит " поломаный ген,но не дает гарантии на полное восстановление.
Рисдиплам и Спинраза стоят где-то 300000$ в год,поэтому,если посчитать ,укол Золгенсма выходит дешевле.
Сма - это генетическое заболевание, при котором нарушен один из генов. Так вот этот самый дорогой укол, запускает в организме процессы, которые должен был запускать тот сломанный ген. Это генная инженерия. А утраченные навыки потом нарабатываются реабилитациями, все зависит от состояния ребенка.
Эта болезнь коснулась моего первого сынишку,но в 2008 году она была ещё мало известна и не было таких препаратов (((Даже самому заклятому врагу,я не пожелаю того,что тогда пережила((
В этом году ему бы было 13 лет
Дай силы тем родителям и деткам жить и бороться с этой ужасной болезнью.
а вы последующих деток рожали от того же мужчины?Простите за бестактность.
Читала, что сма, это два поломанных гена у родителей и они будут или болезнь давать у деток или носительство
В определенном возрасте этот укол останавливает течение болезни. И у ребёнка есть шансы. Там влияют параметры вес, рост, возраст, рефлексы, навыки. Есть препарат, который колят много раз. Это когда уже позже определенного веса и возраста.
Препарат дорогой. Потому что никогда не будет массмаркетом медицины. Очень дорогая разработка его и клин.испытания, производство. Отсюда и ажиотаж вокруг той же Спинразы или Золгенсмы.
Здоров уже ребёнок не будет точно, а вот жить и жить лучше чем без препарата будет. Это не волшебная палочка а поддерживающая терапия
Чудес на свете не бывает. К сожалению.
Каждый просто надеется, что это ему поможет. Но помогает не многим.
Инна·
Мама двоих (2 года, 5 лет)
Сма - это генетическое заболевание, при котором нарушен один из генов. Так вот этот самый дорогой укол, запускает в организме процессы, которые должен был запускать тот сломанный ген. Это генная инженерия. А утраченные навыки потом нарабатываются реабилитациями, все зависит от состояния ребенка.